国新办5日就“强化药品监管 切实保障人民群众用药安全”举行发布会。会上，国家药监局副局长黄果介绍，通过综合施策，近年来，我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。2018年以来，我国批准上市的进口和国产罕见病用药已经达到了68个。
“每一种罕见病药物都值得我们全力以赴。”黄果表示，尽管罕见病发病率不高，罕见病用药研发难度很大，市场规模不大，但是具体到每一个家庭、每一个患者，罕见病用药往往是不可或缺的救命药。
黄果进一步介绍，近年来，国家药监局以深化药品审评审批制度改革为契机，努力加快了罕见病药物上市，努力让更多罕见病患者有药可用。一方面，释放政策红利，让罕见病用药研发持续加速。从2018年起，建立了专门通道，在审评审批环节，对包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审评。根据这个政策，有23个罕见病新药通过专门通道获批进口上市。到2020年，进一步明确了优先审评程序，将具有明显临床价值的罕见病新药纳入优先审评审批程序。目前，在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。
另一方面，加强技术指导，让企业少走弯路。针对罕见病单病种发病率极低特点，药物研究难度远远超过其他常见多发病的特殊性，国家药监局对治疗罕见病的创新药给予了特殊政策倾斜，药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务，组建专门的审评团队跟进罕见病新药的创新研发。允许企业滚动递交研究资料，在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节，建立了无缝衔接机制。这些做法，很大程度上提升了罕见病新药研发的质量和效率。
“下一步，国家药监局将继续关注罕见病用药需求，在确保上市药品安全、有效、质量可控的基础上，加快罕见病药品审评审批，为罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量作出我们最大的努力。”黄果说。
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